Luận án Tiến sĩ Y học: Nghiên cứu dịch tễ lâm sàng, huyết học, điều trị suy tủy toàn bộ ở trẻ em bằng Antithymocyte globuline và Cyclosporine A

NGHIÊN CỨU DỊCH TỄ LÂM SÀNG, HUYẾT HỌC, ĐIỀU TRỊ SUY TỦY TOÀN BỘ Ở TRẺ EM BẰNG ANTITHYMOCYTE GLOBULINE VÀ CYCLOSPORINE A

Tác giả: Nguyễn Thị Hương Mai

Lĩnh vực: Y học

Nội dung tài liệu:

Luận án tiến sĩ y học này tập trung nghiên cứu về suy tủy xương toàn bộ ở trẻ em. Nghiên cứu bao gồm các khía cạnh dịch tễ lâm sàng, huyết học và hiệu quả điều trị bằng Antithymocyte globuline kết hợp với Cyclosporine A. Tài liệu này cung cấp cái nhìn tổng quan về bệnh suy tủy xương, bao gồm lịch sử nghiên cứu, các nguyên nhân gây bệnh (di truyền và mắc phải), cơ chế bệnh sinh, triệu chứng lâm sàng, xét nghiệm và các phương pháp điều trị. Đặc biệt, nghiên cứu đi sâu vào đặc điểm dịch tễ lâm sàng, huyết học của bệnh nhi suy tủy xương toàn bộ tại Bệnh viện Nhi Trung ương và đánh giá kết quả điều trị bằng phác đồ ức chế miễn dịch Antithymocyte globuline và Cyclosporine A trong giai đoạn 10 năm (2008-2018).

Mục lục chi tiết:

• ĐẶT VẤN ĐỀ
• Chương 1: TỔNG QUAN TÀI LIỆU
• 1.1. Vài nét lịch sử nghiên cứu suy tủy xương
• 1.1.1. Trên thế giới
• 1.1.2. Ở Việt Nam
• 1.2. Dịch tễ học
• 1.2.1. Dịch tễ học của suy tủy xương di truyền
• 1.2.2. Dịch tễ học của suy tủy xương mắc phải
• 1.3. Nguyên nhân suy tủy xương toàn bộ ở trẻ em
• 1.3.1. Một số hội chứng suy tủy xương toàn bộ di truyền
• 1.3.2. Một số hội chứng suy tủy xương toàn bộ mắc phải
• 1.4. Cơ chế bệnh sinh của suy tủy xương mắc phải
• 1.4.1. Bất thường về số lượng và chất lượng của tế bào gốc tạo máu
• 1.4.2. Bất thường vi môi trường tủy xương và các yếu tố tăng trưởng
• 1.4.3. Rối loạn đáp ứng miễn dịch
• 1.4.4. Vai trò của yếu tố di truyền đối với cơ chế bệnh sinh của STX mắc phải
• 1.4.5. Vấn đề chuyển biến cụm tế bào clone và suy tủy xương
• 1.5. Triệu chứng lâm sàng và xét nghiệm của suy tủy xương toàn bộ mắc phải
• 1.5.1. Triệu chứng lâm sàng
• 1.5.2. Xét nghiệm
• 1.5.3. Phân loại mức độ nặng suy tủy xương
• 1.6. Điều trị suy tủy xương chưa rõ nguyên nhân
• 1.6.1. Điều trị hỗ trợ
• 1.6.2. Điều trị đặc hiệu
• 1.6.3. Các phương pháp điều trị đặc hiệu cụ thể
• 1.7. Những nghiên cứu liên quan đến đề tài luận án
• Chương 2: ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU
• 2.1. Đối tượng nghiên cứu
• 2.1.1. Đối tượng nghiên cứu cho mục tiêu 1
• 2.1.2. Đối tượng nghiên cứu cho mục tiêu 2
• 2.2. Phương pháp nghiên cứu
• 2.2.1. Thiết kế nghiên cứu
• 2.2.2. Phương pháp tiến hành
• 2.2.3. Nội dung và biến nghiên cứu
• 2.2.4. Kĩ thuật xét nghiệm
• 2.3. Xử lý và phân tích số liệu
• 2.4. Đạo đức trong nghiên cứu
• Chương 3: KẾT QUẢ
• 3.1. Đặc điểm dịch tễ lâm sàng, huyết học của bệnh nhi suy tủy xương
• 3.1.1. Đặc điểm dịch tễ lâm sàng
• 3.1.2. Đặc điểm huyết học
• 3.2. Kết quả điều trị suy tủy với phác đồ ATG phối hợp CSA
• 3.2.1. Đặc điểm chung của nhóm bệnh nhi suy tủy chưa rõ nguyên nhân nghiên cứu
• 3.2.2. Kết quả đáp ứng, tử vong, tái phát, chuyển biến bệnh
• 3.2.3. Một số yếu tố liên quan đến đáp ứng, tái phát
• 3.2.4. Phân tích thời gian sống của bệnh nhân suy tủy sau điều trị
• 3.2.5. Sự hồi phục của các tế bào máu và tủy xương sau điều trị
• Chương 4: BÀN LUẬN
• 4.1. Đặc điểm dịch tễ lâm sàng, huyết học của bệnh nhi STX
• 4.1.1. Đặc điểm dịch tễ lâm sàng
• 4.1.2. Đặc điểm huyết học
• 4.2. Kết quả điều trị STXCRNN với phác đồ ATG phối hợp CSA
• 4.2.1. Đặc điểm chung nhóm đối tượng nghiên cứu
• 4.2.2. Kết quả đáp ứng, tái phát và chuyển biến bệnh
• 4.2.3. Liều dùng và thời gian điều trị CSA
• 4.2.4. Tỉ lệ tử vong, phân tích thời gian sống
• 4.2.5. Sự hồi phục của các tế bào máu ngoại vi và tủy xương sau điều trị
• 4.2.6. Tác dụng không mong muốn của phương pháp điều trị ATG kết hợp CSA
• KẾT LUẬN
• KIẾN NGHỊ
• ĐÃ CÔNG BỐ CÓ LIÊN QUAN ĐẾN ĐỀ TÀI LUẬN ÁN
• TÀI LIỆU THAM KHẢO
• PHỤ LỤC